Антисмысловые препараты: механизмы действия и применение
Краткое изложение авторской публикации врача в сообществе «Врачи РФ» от .
В обзоре авторы объясняют механизмы действия антисмысловых олигонуклеотидов и их фармакологические свойства. Олигонуклеотиды связываются с РНК по комплементарности: они могут изменять сплайсинг и трансляцию либо запускать разрушение РНК с участием РНКазы H или РНК-интерференции. Авторы описывают химические модификации, повышающие устойчивость молекул к нуклеазам и влияющие на связывание с мишенью, распределение в тканях и переносимость. В обзоре приведены примеры применения антисмысловых препаратов при семейной гиперхолестеринемии, цитомегаловирусном ретините и мышечной дистрофии Дюшенна. Для воздействия на центральную нервную систему, согласно обзору, олигонуклеотиды необходимо вводить в спинномозговую жидкость или ткань мозга: через неповреждённый гематоэнцефалический барьер они не проходят в достаточном количестве.
Главное
- Антисмысловые олигонуклеотиды связываются с РНК по комплементарности и могут менять её функции или ускорять её разрушение.
- Фосфоротиоатная модификация повышает устойчивость олигонуклеотидов к нуклеазам и поддерживает механизм действия РНКазы H.
- В обзоре описано применение мипомерсена при семейной гиперхолестеринемии и фомивирсена при цитомегаловирусном ретините.
- На момент публикации этеплирсен находился на рассмотрении FDA, а дрисаперсен не был допущен к регистрации.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация