CRISPR-терапия бета-талассемии: испытания могли начаться в 2018 году
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
Компания Crispr Therapeutics запросила у европейских регуляторов разрешение на клинические испытания CRISPR-терапии бета-талассемии. При получении всех разрешений первые испытания лечения генетических заболеваний с помощью CRISPR должны были начаться в 2018 году. Компания также планировала подать в Управление по продуктам и лекарствам США (FDA) заявку на испытания аналогичного метода при серповидноклеточной анемии.
Метод предполагает редактирование гемопоэтических стволовых клеток пациента, чтобы активировать выработку фетального гемоглобина. По данным исследований, представленных на встрече Американского общества гематологии, более 80% обработанных стволовых клеток содержали хотя бы одну отредактированную копию гена. По словам генерального директора Crispr Therapeutics Сэма Кулкарни, это примерно на 40% увеличивало производство здоровых эритроцитов. В 2016 году подход к лечению серповидноклеточной анемии показал положительные результаты в исследованиях на мышах.
Главное
- Crispr Therapeutics запросила у европейских регуляторов разрешение на испытания терапии бета-талассемии с применением CRISPR.
- При получении всех разрешений первые испытания CRISPR-терапии генетических заболеваний планировались на 2018 год.
- Для лечения предлагалось редактировать гемопоэтические стволовые клетки и активировать выработку фетального гемоглобина.
- Более 80% обработанных стволовых клеток содержали хотя бы одну отредактированную копию гена.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация