Генная терапия: CRISPR обеспечила активность гена у мышей в течение полугода
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
Исследователи медицинского факультета Вашингтонского университета в Сент-Луисе разработали способ доставки гена для генной терапии с помощью системы CRISPR и деактивированного вируса. В эксперименте на мышах внедренный ген, который обычно работал четыре-шесть недель, сохранял активность полгода. Исследование завершили, чтобы изучить изменения в организме животных, поэтому дальнейший срок работы гена не проверяли.
Метод продемонстрировал длительную экспрессию гена, предназначенного для лечения дефицита альфа-1-антитрипсина — наиболее распространенной формы наследственной эмфиземы. Руководитель группы Дэвид Т. Куриел сообщил, что исследователи также применяют эту технологию для гемофилии. Результаты получены в эксперименте на мышах.
Главное
- Исследователи медицинского факультета Вашингтонского университета в Сент-Луисе сочетали CRISPR с деактивированным вирусом для доставки гена.
- У мышей ген сохранял активность полгода вместо обычных четырех-шести недель.
- Экспериментальную методику применили к гену для лечения дефицита альфа-1-антитрипсина.
- Исследователи применяют методику для гемофилии.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация