Генная терапия DFNB9 восстановила слух у глухих мышей
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
Генная терапия восстановила слух у мышей с врожденной глухотой DFNB9: после вмешательства животные слышали почти так же хорошо, как мыши с нормально работающим отоферлином. Результаты американского исследования опубликованы в журнале PNAS в 2019 году. DFNB9 связана с нарушением функции отоферлина — белка, передающего звуковую информацию во внутреннем ухе; на эту форму приходится от 2 до 8 процентов генетически обусловленных случаев глухоты у людей.
Эксперимент проводили с применением специально созданных вирусов для изменения генома. Результаты позволяют рассматривать генную терапию как возможный подход к лечению некоторых форм глухоты, но ее применение у людей пока не подтверждено. Для оценки метода нужны дальнейшие исследования, в том числе проверка эффективности после формирования слуховой системы: врожденную генетическую глухоту обычно выявляют у новорожденных, а внутреннее ухо человека развивается внутриутробно.
Главное
- После генной терапии мыши с глухотой DFNB9 слышали почти так же хорошо, как животные с нормально работающим отоферлином.
- На DFNB9 приходится от 2 до 8 процентов генетически обусловленных случаев глухоты у людей.
- Для применения генной терапии глухоты у людей необходимы дополнительные исследования.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация