Новые препараты FDA в 2019 году: обзор биофармацевтики
Краткое изложение авторской публикации врача в сообществе «Врачи РФ» от .
В авторском обзоре биофармацевтики за вторую половину 2019 года рассматриваются новые лекарства, разработки персонализированной медицины и результаты биомедицинских исследований. По данным обзора, FDA зарегистрировало за год 52 новых препарата, 40% из них — первые в своем классе. Среди одобренных средств названы претоманид в комбинации с бедаквилином и линезолидом для лечения высокорезистентного туберкулеза, Trikafta для муковисцидоза, а также crizanlizumab и voxelotor при серповидноклеточной анемии.
Автор также описывает индивидуально подобранную терапию редких заболеваний, применение индуцированных плюрипотентных стволовых клеток и первые результаты редактирования генома клеток пациентов с бета-талассемией и серповидноклеточной анемией. В обзоре обсуждаются условные и ускоренные одобрения FDA, проверка эффективности лекарств после регистрации, а также перспективы РНК-препаратов и генной терапии.
Главное
- По данным обзора, FDA зарегистрировало за 2019 год 52 новых лекарства; 40% из них были первыми в своем классе.
- FDA зарегистрировало претоманид в комбинации с бедаквилином и линезолидом для лечения высокорезистентных форм туберкулеза.
- FDA одобрило препараты crizanlizumab и voxelotor для лечения серповидноклеточной анемии.
- В обзоре приведены первые результаты терапии CTX-001 у пациентов с бета-талассемией и серповидноклеточной анемией.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация