Метахроматическая лейкодистрофия: генетическая модификация стволовых клеток
Краткое изложение авторской публикации врача в сообществе «Врачи РФ» от .
В авторском обзоре метахроматической лейкодистрофии описана генно-клеточная терапия с использованием собственных гемопоэтических стволовых клеток пациента. Клетки модифицируют вне организма лентивирусным вектором с нормальным геном ARSA, а затем вводят пациенту после химиотерапевтической подготовки. По данным, приведенным автором, к сентябрю 2019 года лечение получили 29 человек, из них терапия помогла 25. Наблюдение за первым пролеченным пациентом превысило восемь лет; его развитие соответствовало развитию здоровых сверстников. У пациентов не выявили признаков репликации вируса, клональной экспансии или злокачественных заболеваний. Автор отмечает, что необходимы дальнейшие клинические данные. Компания Orchard Therapeutics планировала в первой половине 2020 года подать в Европейское медицинское агентство документы для получения разрешения на продажу терапии.
Главное
- Автор описывает подход с собственными гемопоэтическими стволовыми клетками пациента, модифицированными лентивирусным вектором с геном ARSA.
- По данным, приведенным автором, к сентябрю 2019 года лечение получили 29 пациентов, из них терапия помогла 25.
- Наблюдение за первым пролеченным пациентом превысило восемь лет; его развитие соответствовало развитию здоровых сверстников.
- Orchard Therapeutics планировала в первой половине 2020 года подать документы на разрешение продажи терапии в Европейское медицинское агентство.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация