Глюкоцереброзидаза при болезни Паркинсона: результаты исследования на мышах

Исследователи связали возрастные различия в течении модели болезни Паркинсона у мышей с уровнем фермента глюкоцереброзидазы. У молодых животных после введения предшественников агрегатов альфа-синуклеина в стенку двенадцатиперстной кишки нарушения пищеварения и координации к 120-му дню уменьшились; у старых мышей симптомы продолжали прогрессировать.

В кишечнике старых мышей обнаружили в два раза меньше глюкоцереброзидазы, чем у молодых, а концентрация дофамина в полосатом теле за 4 месяца снизилась в три раза по сравнению с молодыми животными. В отдельном эксперименте введение генетически модифицированным мышам вирусного вектора с геном глюкоцереброзидазы частично восстановило функции кишечника. Авторы исследования, опубликованного в Nature Neuroscience, считают, что такой подход может быть перспективен для лечения болезни Паркинсона на ранней стадии, однако его эффективность у людей в этой работе не проверяли.