Подавление SOD1 при боковом амиотрофическом склерозе: результаты исследований
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
Два исследования изучили способы подавления SOD1 при боковом амиотрофическом склерозе (БАС) с мутацией этого гена. Клиническая эффективность методов пока не доказана. Мутации SOD1 выявляют до 20 % случаев наследственного БАС.
В исследовании фазы I/II 50 пациентов получали тоферсен в дозах 20, 40, 60 или 100 мг либо плацебо: пять интратекальных введений за 12 недель. Курс завершили 48 участников. При наибольших дозах уровень SOD1 в спинномозговой жидкости существенно снизился; у некоторых пациентов отмечались признаки улучшения мышечной силы и функций. Второе исследование включало двух пациентов, которым вводили микроРНК к SOD1 с помощью аденоассоциированного вирусного вектора. У обоих возник иммунный ответ. Для дальнейшей оценки подхода планировалось исследование с участием более 30 пациентов.
Главное
- Мутации SOD1 составляют до 20 % случаев наследственного бокового амиотрофического склероза.
- В исследовании фазы I/II тоферсен или плацебо получали 50 пациентов; 48 завершили курс лечения.
- При наибольших дозах тоферсена уровень SOD1 в спинномозговой жидкости существенно снизился.
- МикроРНК к SOD1 доставляли аденоассоциированным вирусным вектором двум пациентам; у обоих возник иммунный ответ.
- Эффективность обоих подходов не была доказана, для ААВ-микроРНК планировалось исследование более чем с 30 пациентами.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация