Мышечная дистрофия Дюшенна: эффект непрерывного приема дрисаперсена
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
Поисковое исследование дрисаперсена при мышечной дистрофии Дюшенна показало увеличение дистанции 6-минутной ходьбы при непрерывном приеме препарата. В исследовании участвовали 53 пациента мужского пола в возрасте от 5 лет; 18 получали дрисаперсен непрерывно, 17 — с перерывами, 18 — плацебо. Препарат вводили подкожно в дозе 6 мг/кг, курс продолжался 48 недель.
На 25-й неделе при непрерывном режиме среднее изменение дистанции составило 31,5 м, а разница с плацебо — 35,09 м (95% ДИ 7,59–62,60; p=0,014). При прерывистом приеме отличия от плацебо не зарегистрировали. Среди нежелательных явлений отмечались реакции в месте инъекции и нарушения почечной функции, преимущественно субклиническая протеинурия. Авторы указали, что результаты у пациентов на ранней стадии заболевания требуют подтверждения в более крупных исследованиях.
Главное
- В исследование дрисаперсена вошли 53 пациента мужского пола из 13 центров в девяти странах.
- На 25-й неделе среднее изменение дистанции 6-минутной ходьбы при непрерывном приеме составило 31,5 м.
- Разница изменения дистанции между непрерывным приемом дрисаперсена и плацебо составила 35,09 м (p=0,014).
- При прерывистом приеме дрисаперсена отличия дистанции ходьбы от плацебо на 25-й неделе не выявили.
- Частыми нежелательными явлениями были реакции в месте инъекции и влияние на почечную функцию.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация