Прогерия Хатчинсона—Гилфорда: FDA одобрило препарат Zokinvy
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
FDA 20 ноября 2020 года одобрило Zokinvy — первый и единственный препарат для лечения синдрома прогерии Хатчинсона—Гилфорда и некоторых связанных синдромов. По результатам клинических испытаний, у 62 детей, принимавших Zokinvy, средняя продолжительность жизни за первые три года лечения была на 3 месяца больше, чем у 81 ребёнка из другого исследования, не получавшего препарат. У детей, продолжавших лечение ещё 11 лет, средняя продолжительность жизни увеличилась примерно на 2,5 года.
Zokinvy выпускает Eiger BioPharmaceuticals; препарат принимают внутрь в капсулах. Лекарство уменьшает количество прогерина, но не прекращает его выработку полностью и не излечивает прогерию. Среди побочных эффектов указаны рвота, понос и усталость; количество препарата ограничено из-за побочных эффектов.
Главное
- FDA одобрило Zokinvy для лечения синдрома прогерии Хатчинсона—Гилфорда и некоторых связанных синдромов.
- В испытаниях участвовали 62 ребёнка, получавших Zokinvy, и 81 ребёнок из другого исследования, не принимавший препарат.
- За первые три года лечения средняя продолжительность жизни получавших Zokinvy была больше на 3 месяца.
- При продолжении лечения ещё 11 лет средняя продолжительность жизни увеличилась примерно на 2,5 года.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация