CRISPR: от бактериального иммунитета к генной терапии
Краткое изложение авторской публикации врача в сообществе «Врачи РФ» от .
Автор материала прослеживает путь CRISPR от повторяющихся участков ДНК прокариот до технологии редактирования генома. В 2005 году совпадения спейсеров с ДНК бактериофагов подтвердили гипотезу о роли CRISPR-Cas в приобретённом иммунитете прокариот. К 2010 году описали crРНК, tracrРНК и функцию белков Cas; в 2013 году опубликовали работу о редактировании генома эукариотических клеток.
Автор рассматривает применение CRISPR ex vivo для клеток крови при бета-талассемии и серповидноклеточной анемии, а также для модификации Т-лимфоцитов в CAR-T-терапии. На животных моделях технологию изучали при миодистрофии Дюшенна, фенилкетонурии, болезни Альцгеймера и боковом амиотрофическом склерозе. По оценке автора, терапия in vivo у взрослых может замедлить заболевание и смягчить симптомы, но не обязательно полностью его вылечить. Весной 2020 года в США начались испытания CRISPR-терапии in vivo при амаврозе Лебера 10 типа: пациенту ввели препарат для редактирования мутации гена CEP290. Результатов на момент публикации не было.
Главное
- В 2005 году совпадения спейсеров с ДНК бактериофагов подтвердили гипотезу о роли CRISPR-Cas в иммунитете прокариот.
- В 2013 году опубликовали работу о редактировании генома эукариотических клеток с помощью CRISPR.
- Автор описывает применение CRISPR ex vivo для клеток крови при бета-талассемии и серповидноклеточной анемии.
- Весной 2020 года в США начались испытания CRISPR-терапии in vivo при амаврозе Лебера 10 типа.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация