Спинальная мышечная атрофия: «Биокад» завершил ранний этап разработки ANB-4
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
Компания «Биокад» сообщила о завершении начальной стадии создания ANB-4, предназначенного для генетического лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Доклинические исследования и получение разрешения на I фазу клинических исследований планировались на октябрь–декабрь 2021 года. Создание ANB-4 стартовало в начале 2018 года; к середине 2019 года был получен его первый прототип. Клинические исследования собирались проводить среди детей со СМА первого типа в возрасте до 6 месяцев.
ANB-4 предназначен для переноса в клетки гена, кодирующего белок SMN, посредством терапевтического вектора, созданного на базе аденоассоциированного вируса. В «Биокаде» сообщили, что используют модифицированный капсид вектора и оптимизированную последовательность терапевтического трансгена. В «Биокаде» считают, что действие препарата способно сохраняться много лет или пожизненно.
Главное
- Компания «Биокад» сообщила о завершении раннего этапа разработки препарата генной терапии ANB-4.
- Доклинические исследования и получение разрешения на I фазу клинических исследований планировались на октябрь–декабрь 2021 года.
- ANB-4 разрабатывали для детей со СМА первого типа в возрасте до 6 месяцев.
- Препарат должен доставлять в клетки ген, кодирующий белок SMN, с помощью вектора на основе аденоассоциированного вируса.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация