PROTAC: направленная деградация белков как подход к разработке лекарств
Краткое изложение авторской публикации врача в сообществе «Врачи РФ» от .
Автор материала рассматривает PROTAC как подход к лекарственной терапии, при котором белок не просто блокируют, а направляют на разрушение внутри клетки. Бифункциональная молекула связывает белок-мишень с E3-убиквитинлигазой; после метки убиквитином мишень разрушается в протеасоме. Первую такую конструкцию предложили в 2001 году, но ранний пептидный вариант не проникал в клетки самостоятельно. К 2021 году было описано 1600 молекул PROTAC, нацеленных на 100 белков. Клинические результаты пока оставались ограниченными: в испытании ARV110 значительное сокращение объема опухоли наблюдалось у двоих из 22 пациентов, а окончательные результаты исследования еще не были представлены.
Главное
- PROTAC связывает белок-мишень с E3-убиквитинлигазой и направляет его на разрушение в протеасоме.
- Первую PROTAC-конструкцию исследователи предложили в 2001 году.
- К 2021 году описали 1600 молекул PROTAC и 100 белковых мишеней.
- Испытания ARV110 начались в 2019 году; значительное сокращение объема опухоли наблюдалось у двоих из 22 пациентов.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация