Золгенсма для лечения СМА: в России разрабатывают аналог препарата
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
В России разрабатывают аналог золгенсмы для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), сообщила глава Федерального медико-биологического агентства Вероника Скворцова. На момент публикации препарат производила компания Novartis, а стоимость одной инъекции составляла чуть больше двух миллионов долларов. В материале также описаны трудности, с которыми сталкиваются семьи детей со СМА: поздняя диагностика, нехватка профильных специалистов, проблемы с получением дыхательного оборудования и специального питания.
Семья из Саратова получила первый флакон рисдиплама (Эврисди) 1 декабря 2021 года; процесс оформления помощи начался в июне 2021 года. Аппарат неинвазивной искусственной вентиляции легких семье получить не удалось. Фонд «Семьи СМА» консультирует семьи и помогает им с медицинскими и юридическими вопросами. По словам директора фонда Ольги Германенко, обеспечение взрослых пациентов препаратами патогенетической терапии зависит от регионов, а после 18 лет лечение может прекращаться.
Главное
- В России разрабатывают аналог золгенсмы для лечения спинальной мышечной атрофии.
- На момент публикации золгенсму производила компания Novartis, а одна инъекция стоила чуть больше двух миллионов долларов.
- Семья из Саратова получила первый флакон рисдиплама 1 декабря 2021 года.
- Фонд «Семьи СМА» помогает семьям с медицинским сопровождением и юридическими вопросами.
- По словам директора фонда, лекарственное обеспечение взрослых пациентов со СМА зависит от регионов.
Что говорят врачи
В обсуждении ставят под вопрос использование государственных и благотворительных средств для лечения тяжёлых генетических заболеваний, если ожидаемый результат не позволит человеку стать самостоятельным членом общества. В качестве альтернативы предлагают направлять ресурсы на помощь с более заметным восстановлением функций, а экспериментальные препараты финансировать за счёт их производителей. В ответ звучит призыв учитывать переживания родителей и представить себя на их месте.
Обобщение обсуждения публикации в сообществе «Врачи РФ» (2 комментария). Без цитат и имён участников. Само обсуждение доступно врачам после входа.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация