Золгенсма при спинальной мышечной атрофии: результаты III фазы SPR1NT
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
В исследовании III фазы SPR1NT изучили онасемноген абепарвовек («Золгенсма») у детей со спинальной мышечной атрофией и двумя или тремя копиями гена SMN2. Результаты опубликованы в журнале Nature Medicine; компания Novartis сообщила, что все участники с двумя копиями гена смогли самостоятельно сидеть не менее 30 секунд, а 79% достигли этого навыка в пределах срока нормального развития по критериям Всемирной организации здравоохранения.
Среди детей с тремя копиями SMN2 самостоятельно ходить начали 93%. Большинство участников продолжали самостоятельно стоять и ходить, преимущественно в пределах диапазона нормального развития. По сообщению Novartis, профиль побочных реакций соответствовал данным, полученным ранее. В публикации «Золгенсма» названа единственным одобренным препаратом генной терапии СМА, направленным на устранение причины заболевания.
Главное
- В исследовании III фазы SPR1NT (NCT03505099) оценивали «Золгенсму» у детей с двумя или тремя копиями гена SMN2.
- Все дети с двумя копиями SMN2 самостоятельно сидели не менее 30 секунд.
- 79% участников с двумя копиями SMN2 достигли навыка сидения в срок нормального развития по критериям ВОЗ.
- Самостоятельно ходить начали 93% детей с тремя копиями SMN2.
- Novartis сообщила, что побочные реакции соответствовали ранее полученным данным.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация