СМА у детей: Biocad изучит генную терапию ANB-004

Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .

Минздрав России разрешил Biocad провести первую и вторую фазы клинических исследований препарата ANB-004 для детей со спинальной мышечной атрофией (СМА). Исследование проверит безопасность и эффективность аденоассоциированного вирусного вектора с геном SMN. Препарат планируют однократно вводить внутривенно, используя возрастающие дозы; исследование будет открытым и несравнительным. В клиническом исследовании примут участие 40 пациентов, площадками для него станут пять медицинских организаций в России. Завершение работ запланировано на 30 июня 2031 года.

Главное

  • Минздрав России выдал Biocad разрешение на первую и вторую фазы клинических исследований ANB-004.
  • ANB-004 — аденоассоциированный вирусный вектор с геном SMN для детей со спинальной мышечной атрофией.
  • Препарат будут вводить однократно внутривенно в возрастающих дозах.
  • В исследовании примут участие 40 пациентов из пяти российских медицинских организаций.
  • Завершение клинических исследований запланировано на 30 июня 2031 года.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.

Войти Регистрация