Препарат для лечения СМА: Минздрав разрешил испытания разработки Biocad
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
Минздрав России разрешил клинические испытания генно-терапевтического препарата Biocad для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). В августе 2022 года исследование находилось на первой фазе; разработка стала первой отечественной такого уровня. Препарат использует заместительную генотерапию: терапевтический вектор должен доставить в клетки копии здорового гена, чтобы организм вырабатывал белок, защищающий мотонейроны. Разработчики рассчитывают, что лечение может потребовать одной инъекции, однако эффективность и безопасность препарата еще предстоит подтвердить.
Механизм действия разработки сопоставим с принципом работы «Золгенсмы»: стоимость одной инъекции этого препарата составляет примерно 160 млн рублей, а для российских детей его закупает фонд «Круг добра». Представители Biocad ожидают, что новая разработка будет меньше воздействовать на нецелевые ткани и органы. До возможного выхода препарата в оборот могут пройти несколько лет.
Главное
- Минздрав России разрешил первую фазу клинических испытаний препарата Biocad для лечения СМА.
- Препарат основан на заместительной генотерапии и должен доставлять копии здорового гена в клетки.
- Одна инъекция «Золгенсмы» стоит примерно 160 млн рублей; препарат для детей в России закупает фонд «Круг добра».
- Разработчики рассчитывают, что лечение препаратом Biocad может ограничиться одной инъекцией.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация