Гемофилия А: ЕС условно зарегистрировал генную терапию Roctavian
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
Условное регистрационное удостоверение генной терапии Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) для лечения взрослых с тяжёлой гемофилией А оформлено решением Европейской комиссии. Препарат также получил статус орфанного в ЕС и стал первой генной терапией этого заболевания; его цена в Европе составит около 1,5 млн евро.
Roctavian вводят однократной инфузией. Терапия доставляет функциональный ген фактора VIII в клетки печени, чтобы они могли вырабатывать недостающий белок. Продолжительность лечебного эффекта у отдельного пациента пока неизвестна: в основном исследовании устойчивый положительный эффект в течение двух лет после инфузии зарегистрировали примерно у 100 пациентов, у нескольких он сохранялся до пяти лет.
Главное
- Европейская комиссия выдала Roctavian условное регистрационное удостоверение для взрослых пациентов с тяжёлой гемофилией А.
- Roctavian получил статус орфанного препарата в ЕС.
- Цена Roctavian в Европе составит около 1,5 млн евро.
- В основном исследовании устойчивый положительный эффект в течение двух лет зарегистрировали примерно у 100 пациентов.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация