Zynteglo при бета-талассемии: FDA одобрило генотерапию для взрослых
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
17 августа 2022 года Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) разрешило применять Zynteglo (betibeglogene autotemcel) от Bluebird Bio для генной терапии взрослых с бета-талассемией. Компания оценивала стоимость упаковки в $2,8 млн; при такой цене препарат мог стать самым дорогим в мире, превысив стоимость Золгенсмы от Novartis ($2,1 млн), предназначенной для терапии спинальной мышечной атрофии.
Bluebird Bio оценивала число людей с бета-талассемией в США примерно в 1,5 тысячи и планировала начать лечение препаратом в IV квартале 2022 года. Курс терапии должен был занимать от 70 до 90 дней. В Европе Zynteglo получил условное разрешение летом 2019 года для пациентов с 12 лет и старше; стоимость упаковки для европейских пациентов составляла 1,57 млн евро ($1,77 млн).
Главное
- FDA одобрило Zynteglo для генной терапии взрослых с бета-талассемией 17 августа 2022 года.
- Bluebird Bio оценивала цену упаковки Zynteglo в $2,8 млн.
- Bluebird Bio насчитывала в США около 1,5 тысячи человек с бета-талассемией.
- Компания планировала начать лечение в IV квартале 2022 года; курс должен был длиться от 70 до 90 дней.
- В Европе Zynteglo условно разрешили летом 2019 года для пациентов от 12 лет; цена упаковки составляла 1,57 млн евро ($1,77 млн).
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация