Zynteglo при β-талассемии: FDA одобрило однократную генную терапию
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
FDA одобрило Zynteglo для детей и взрослых с β-талассемией, которым необходимы регулярные переливания эритроцитарной массы. Препарат бетибеглоген аутотемцел вводят однократно; его изготавливают из собственных стволовых клеток костного мозга пациента, генетически модифицированных для выработки функционального β-глобина.
Эффективность оценивали в двух многоцентровых клинических исследованиях. Среди 41 пациента, получившего Zynteglo, 89 % достигли независимости от переливаний: уровень гемоглобина сохранялся на заданном уровне без переливания эритроцитарной массы не менее 12 месяцев. В исследованиях не описали случаев опухолевых заболеваний крови, однако после терапии пациентам необходимо проверять кровь на их признаки как минимум 15 лет. Среди частых побочных эффектов указаны снижение уровня тромбоцитов и других клеток крови, воспаление слизистой оболочки ротовой полости, лихорадка и рвота.
Главное
- FDA одобрило Zynteglo для детей и взрослых с β-талассемией, которым требуются регулярные переливания эритроцитарной массы.
- Бетибеглоген аутотемцел вводят однократно; препарат создают из генетически модифицированных стволовых клеток костного мозга пациента.
- Из 41 пациента, получившего Zynteglo, 89 % достигли независимости от переливаний минимум на 12 месяцев.
- После терапии пациентам необходимо проверять кровь на признаки опухолевых заболеваний крови как минимум 15 лет.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация