Генная терапия мозга: метод FUSIN испытали на мышах
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
Ученые медицинской школы Вашингтонского университета в Сент-Луисе разработали метод FUSIN для доставки генов в мозг. В эксперименте на мышах интраназально вводили аденоассоциированные вирусные векторы AAV5 с геном зеленого флуоресцентного белка, а затем воздействовали на выбранный участок мозга ультразвуком. Микропузырьки диаметром 4–5 микрометров перед процедурой вводили в хвостовую вену.
Через четыре недели исследователи обнаружили доставку генетического материала в кору и ствол мозга. Эффективность FUSIN была в 414,9 раза выше, чем при внутривенном введении с ультразвуковым разрушением гематоэнцефалического барьера, и в 2073,7 раза выше, чем при интраназальной доставке без ультразвука. Авторы предполагают, что метод может применяться для доставки аденоассоциированных вирусных векторов при заболеваниях, включая болезнь Паркинсона; на момент публикации генная терапия не была одобрена для лечения заболеваний центральной нервной системы.
Главное
- FUSIN сочетает интраназальное введение AAV5 и воздействие сфокусированным ультразвуком.
- В эксперименте мышам вводили AAV5 с геном зеленого флуоресцентного белка.
- Генетический материал обнаружили в коре и стволе мозга через четыре недели.
- Эффективность FUSIN превысила показатели сравнения в 414,9 и 2073,7 раза.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация