Генная терапия восстановила иммунитет у детей с мутацией DCLRE1C

Генная терапия восстановила показатели иммунной системы у детей с тяжелым комбинированным иммунодефицитом, вызванным мутацией DCLRE1C. В исследовании участвовали 10 новорожденных: ученые ввели нормальную копию гена в гемопоэтические стволовые клетки с помощью лентивирусного вектора, а затем вернули клетки пациентам после курса низких доз бусульфана. Через 12 месяцев у всех 10 детей увеличилось количество Т-лимфоцитов в крови; у пяти из шести пациентов, наблюдавшихся два года, нормальный уровень этих клеток был достигнут в среднем через 12 месяцев. В-клетки появились через шесть недель после инфузии. Через два года четыре ребенка перестали получать заместительные иммуноглобулины, а трое завершили иммунизацию и вырабатывали антитела. Серьезных побочных эффектов исследователи не отметили, но указали на необходимость дальнейшего наблюдения и увеличения выборки. Результаты опубликованы в The New England Journal of Medicine.