Рисдиплам (Эврисди) разрешён для лечения СМА у новорождённых
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
В январе 2023 года Минздрав РФ расширил показания к применению рисдиплама (Эврисди): препарат разрешено назначать при спинальной мышечной атрофии (СМА) новорождённым с рождения до достижения двухмесячного возраста. До расширения показаний лечение Эврисди было одобрено для детей от двух месяцев; теперь препарат разрешён в России для пациентов со СМА всех возрастов.
Решение принято на основании промежуточного анализа клинического исследования RAINBOWFISH, в котором оценивали безопасность и эффективность рисдиплама. У младенцев без симптомов СМА, получавших препарат, после года терапии были отмечены ключевые двигательные навыки: самостоятельное сидение, вставание, ходьба без помощи и подпрыгивания. Эврисди зарегистрирован в России с ноября 2020 года, а с 2022 года входит в перечень ЖНВЛП. В декабре 2022 года Roche и ГК «Фармэко» договорились о локализации производства препарата в России.
Главное
- Минздрав РФ разрешил применять рисдиплам при СМА у детей с рождения до двухмесячного возраста.
- До расширения показаний Эврисди был одобрен для детей от двух месяцев.
- Промежуточный анализ клинического исследования RAINBOWFISH оценивал безопасность и эффективность рисдиплама.
- После года лечения младенцы без симптомов СМА достигли ряда двигательных навыков, включая самостоятельную ходьбу.
- Эврисди зарегистрирован в России с ноября 2020 года и входит в перечень ЖНВЛП с 2022 года.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация