Боковой амиотрофический склероз: гены SYF2 и белок PIKFYVE как мишени лечения
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
Исследования на клетках и животных выявили ген SYF2 и белок PIKFYVE, воздействие на которые уменьшало проявления бокового амиотрофического склероза (БАС). Эти молекулярные мишени пока не проверяли как методы лечения у людей.
Команда Университета Южной Калифорнии получала двигательные нейроны из индуцированных плюрипотентных стволовых клеток людей с БАС и тестировала на них лекарства и молекулы. Подавление SYF2 у мышей с БАС уменьшило нейродегенерацию, нарушения двигательной функции и другие симптомы. При блокировании PIKFYVE лекарствами, методами генной инженерии и РНК-технологиями у испытуемых снижалось повреждение нейронов, улучшались двигательные способности и возрастала продолжительность жизни. Уменьшение PIKFYVE помогало нейронам выводить клеточные отходы и препятствовало накоплению токсичных белков.
Главное
- Команда Университета Южной Калифорнии тестировала лекарства и молекулы на двигательных нейронах, полученных из клеток пациентов с БАС.
- Подавление гена SYF2 у мышей с БАС уменьшило нейродегенерацию и нарушения двигательной функции.
- Воздействие на белок PIKFYVE изучали на плодовых мушках, круглых червях, мышах и двигательных нейронах, выращенных из клеток людей с БАС.
- Блокирование PIKFYVE улучшило двигательную функцию и увеличило продолжительность жизни испытуемых.
- Уменьшение PIKFYVE помогало нейронам выводить клеточные отходы и препятствовало накоплению токсичных белков.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация