Синдром Ретта: FDA одобрило препарат Daybue с трофинетидом
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
FDA разрешило применять Daybue — первый в мире препарат против синдрома Ретта. Лекарственное средство выпускается в форме раствора для приема внутрь, содержит трофинетид и разрешено пациентам с двух лет.
Эффективность Daybue оценивали на протяжении 12 недель в рандомизированном плацебо-контролируемом исследовании с двойным ослеплением. Препарат улучшал двигательные и поведенческие характеристики пациентов от 5 до 20 лет. Среди побочных реакций, возникавших не менее чем у 10 процентов участников, отмечены диарея и рвота. Согласно инструкции, препарат принимают два раза в день через рот или гастростому, независимо от приема пищи. Механизм его положительного действия, как указано в инструкции, неизвестен.
Главное
- FDA одобрило пероральный раствор Daybue с трофинетидом для лечения синдрома Ретта у пациентов с двух лет.
- Эффективность Daybue изучали в 12-недельном исследовании с участием пациентов от 5 до 20 лет.
- В исследовании препарат улучшал двигательные и поведенческие характеристики пациентов.
- Диарея и рвота возникали не менее чем у 10 процентов участников исследования.
- Daybue принимают два раза в день через рот или гастростому независимо от приема пищи.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация