Спинальная мышечная атрофия: испытания генотерапии ANB-004 в России
Краткое изложение авторской публикации врача в сообществе «Врачи РФ» от .
Автор материала рассказывает о разработке Biocad и клинических испытаниях генотерапевтического препарата ANB-004 для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). В России набирали детей с СМА I типа: возраст участников — до восьми месяцев, начало заболевания — до шести месяцев. На момент публикации инъекции получили три пациента, всего планировалось включить до 12 человек. Участникам вводят по одной дозе, дозировки проверяют поэтапно; группу плацебо не создают.
По словам представителя Biocad, разработчики изменили капсид аденоассоциированного вируса и оптимизировали ген SMN1. В лабораторных условиях измененная последовательность обеспечила в 26 раз больше белка, чем исходный ген, при одинаковых условиях. Клинические результаты в материале еще не приводятся. Biocad рассчитывала вывести ANB-004 на российский рынок в 2025–2026 годах после завершения исследования.
Главное
- На момент публикации инъекции ANB-004 получили три пациента; планировалось включить в исследование до 12 человек.
- В исследование набирали детей с СМА I типа в возрасте до восьми месяцев с началом заболевания до шести месяцев.
- По лабораторным данным Biocad, измененная последовательность гена SMN1 обеспечила в 26 раз больше белка, чем исходный ген.
- Biocad рассчитывала вывести ANB-004 на российский рынок в 2025–2026 годах после получения результатов исследования.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация