CRISPR-Cas9 в генотерапии: применение и ограничения
Краткое изложение авторской публикации врача в сообществе «Врачи РФ» от .
Автор материала разбирает применение CRISPR-Cas9 в генотерапии: система находит заданный участок ДНК и разрезает его, чтобы отключить ген. Редактирование проводят вне организма или доставляют генетические ножницы непосредственно к клеткам. В статье рассмотрены исследования при онкологических заболеваниях, хроническом гепатите B, серповидно-клеточной анемии, β-талассемии, ВИЧ-инфекции и врождённом амаврозе Лебера, а также применение CRISPR-систем для диагностики COVID-19.
Автор отмечает, что CRISPR-Cas9 подходит не для всех генетических дефектов и пока не позволяет воздействовать на каждую клетку организма. Среди основных ограничений — доставка системы в нужные клетки и риск изменений нецелевых участков ДНК. В 2023 году результаты применения EDIT-301 показали, что спустя 4 месяца после введения отредактированных гемопоэтических стволовых клеток у четырёх пациентов с серповидно-клеточной анемией наблюдался физиологический уровень общего гемоглобина; испытания EDIT-301 продолжаются.
Главное
- CRISPR-Cas9 применяют для редактирования генома как вне организма, так и непосредственно в тканях.
- В 2023 году у четырёх пациентов с серповидно-клеточной анемией после лечения EDIT-301 наблюдался физиологический уровень общего гемоглобина.
- В испытаниях EDIT-101 у троих из 14 пациентов с врождённым амаврозом Лебера значительно улучшилась острота зрения.
- Ограничения CRISPR-Cas9 связаны с доставкой генетических ножниц к целевым клеткам и риском воздействия на нецелевые участки ДНК.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация