Миодистрофия Дюшенна: пациент умер после введения экспериментального генного препарата
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
После введения экспериментального генного препарата пациенту с миодистрофией Дюшенна развились сердечные и дыхательные осложнения; пациент умер через восемь дней после инъекции. Препарат на основе рекомбинантного аденоассоциированного вируса изучали для усиления экспрессии дистрофина с помощью системы, включающей dCas9. Лечение провели 4 октября 2022 года 27-летнему участнику клинического испытания. До лечения у пациента отмечались умеренная систолическая дисфункция левого желудочка, рестриктивное поражение лёгких и тяжёлая генерализованная мышечная слабость. На шестой день у пациента диагностировали острый респираторный дистресс-синдром; ранее были выявлены сердечная дисфункция и перикардиальный выпот. После смерти геномы вектора обнаружили в миокарде и лёгочной ткани, где их оказалось неожиданно много. Исследователи отметили, что дальнейшие работы должны оценить безопасность такой дозы у пациентов, чьи функции организма сохранены лучше.
Главное
- 27-летний пациент умер через восемь дней после введения экспериментального генного препарата.
- Препарат на основе рекомбинантного аденоассоциированного вируса изучали для усиления экспрессии дистрофина.
- На шестой день после инъекции у пациента диагностировали острый респираторный дистресс-синдром.
- Геномы вектора обнаружили в миокарде и лёгочной ткани; в лёгких их оказалось неожиданно много.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация