Препараты при спинальной мышечной атрофии: способы введения и действие
Краткое изложение авторской публикации врача в сообществе «Врачи РФ» от .
Автор материала сравнивает три препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА): онасемноген абепарвовек («Золгенсма»), нусинерсен («Спинраза») и рисдиплам («Эврисди»). Лекарства повышают количество полноценного белка SMN разными способами, а схемы их применения отличаются.
«Золгенсма» доставляет в клетки рабочую копию гена SMN1 и вводится внутривенно однократно; в России препарат зарегистрирован в 2021 году. «Спинраза» влияет на сплайсинг гена SMN2 и вводится интратекально, а поддерживающие дозы назначаются каждые 4 месяца; в России лекарство зарегистрировали в 2019 году и включили в перечень ЖНВЛП в 2020 году. «Эврисди» также воздействует на сплайсинг SMN2, принимается ежедневно внутрь и зарегистрирован в России в 2020 году. Автор отмечает, что лечение СМА в большинстве случаев дополняют поддерживающей терапией и реабилитацией.
Главное
- Автор указывает, что «Золгенсма» вводится внутривенно однократно и доставляет в клетки рабочую копию гена SMN1.
- Нусинерсен вводится интратекально; поддерживающие дозы «Спинразы» назначаются каждые 4 месяца.
- Рисдиплам принимают внутрь ежедневно; препарат влияет на сплайсинг гена SMN2.
- Автор отмечает, что пациентам со СМА в большинстве случаев также нужны поддерживающая терапия и реабилитация.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация