Синдром Ашера: в Первом МГМУ разрабатывают генную терапию
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
В Первом МГМУ им. Сеченова Минздрава России ведут создание геннотерапевтического средства против синдрома Ашера, используя вирусные векторы. Это наследственное заболевание сопровождается прогрессирующей потерей слуха и зрения; лекарства, останавливающего развитие болезни, пока нет ни в России, ни в мире.
Препарат должен доставлять в клетки сетчатки копию гена, связанного с заболеванием. Ученые создали генетическую конструкцию и проверили ее доставку и работоспособность в лабораторной модели из клеток пигментного эпителия сетчатки. Испытания на лабораторных животных планировалось начать в начале 2024 года. Разработка не предназначена для восстановления уже утраченного зрения: цель исследователей — замедлить потерю зрения, а в перспективе изучить возможность предотвратить ее у людей без проявлений синдрома Ашера.
Главное
- Синдром Ашера вызывает прогрессирующее снижение слуха и зрения.
- Препарат на основе вирусных векторов должен доставлять копию гена в клетки сетчатки.
- Работоспособность генетической конструкции проверили в лабораторной модели из клеток пигментного эпителия сетчатки.
- Испытания разработки на лабораторных животных планировалось начать в начале 2024 года.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация