Генная терапия DFNB9 показала восстановление слуха у детей
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
Два исследовательских проекта по генной терапии DFNB9 — врожденной глухоты, связанной с нарушением функции отоферлина, — сообщили о первых результатах лечения детей. В испытании DB-OTO, разработанного подразделением Decibel Therapeutics компании Regeneron, у пациента младше двух лет реакция на звуковые стимулы появилась через шесть недель после введения препарата. Исследование I/II фазы CHORD продолжается в Великобритании, Испании и США; планируется участие 22 детей младше 18 лет.
Китайские исследователи испытали препарат AAV1-hOTOF на десяти детях и представили данные о пяти пациентах в возрасте до шести лет. У четырех детей слух улучшился: вместо восприятия звуков только громче 95 децибел они стали слышать на уровне 50–55 децибел. У пятого пациента слух не восстановился; исследователи связывают это с ранее приобретенным иммунитетом к аденоассоциированному вирусу.
Главное
- Испытание DB-OTO I/II фазы CHORD продолжается в Великобритании, Испании и США; планируется участие 22 детей.
- У пациента младше двух лет реакция на звуковые стимулы появилась через шесть недель после введения DB-OTO.
- AAV1-hOTOF ввели десяти китайским детям; на конгрессе представили результаты лечения пяти пациентов.
- У четырех из пяти детей после лечения слух улучшился до уровня 50–55 децибел.
- У одного ребенка слух не восстановился; исследователи связывают результат с ранее приобретенным иммунитетом к аденоассоциированному вирусу.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация