Casgevy: Великобритания одобрила CRISPR-терапию серповидноклеточной анемии
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
Первой страной, где одобрили эксагамглоген аутотемцел (экса-цел, Casgevy) — терапию на основе CRISPR, стала Великобритания: разрешение выдало MHRA (Управление по контролю лекарственных средств и изделий медицинского назначения Великобритании). Препарат предназначен для пациентов от 12 лет с серповидноклеточной анемией или бета-талассемией. Во время лечения кроветворные стволовые клетки пациента забирают, редактируют в лаборатории и возвращают после подготовки организма. Изменение гена BCL11A позволяет увеличить выработку фетального гемоглобина, который заменяет дефектный взрослый гемоглобин.
Лицензирование поддержали научный совет при правительстве и комиссия по человеческим лекарствам после успешных клинических испытаний; часть исследований продолжается. Среди типичных побочных эффектов указаны тошнота, утомляемость, повышение температуры и восприимчивость к инфекциям, обычно временные и легкие. Одобрение терапии рассматривали и в США. Стоимость лечения на момент публикации не была установлена; предварительная оценка составляла около двух миллионов долларов на пациента.
Главное
- MHRA Великобритании одобрило эксагамглоген аутотемцел (Casgevy), первую терапию на основе CRISPR.
- Casgevy предназначен для лечения серповидноклеточной анемии и бета-талассемии у пациентов от 12 лет.
- При лечении кроветворные стволовые клетки пациента редактируют вне организма и вводят обратно.
- Предварительная оценка стоимости лечения составляла около двух миллионов долларов на пациента.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация