QALSODY при БАС: Еврокомиссия одобрила генетически направленный препарат
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
Европейская комиссия одобрила QALSODY (tofersen) компании Biogen для лечения бокового амиотрофического склероза (БАС). Это первое лекарство, разработанное для воздействия на генетическую причину заболевания; в 2023 году препарат также одобрило FDA.
В исследовании III фазы VALOR участвовали 108 пациентов: 72 получали QALSODY, а 36 — плацебо. Препарат не вызвал значимых изменений по шкале ALSFRS-R. Решение Еврокомиссии основывалось на влиянии QALSODY на биомаркеры нейродегенерации, включая нейрофиламенты NfL и белок SOD1. Серьезные неврологические побочные эффекты, в том числе миелит, асептический менингит, радикулопатия поясничного отдела, повышенное внутричерепное давление и папилледема, наблюдались у 7% участников, получавших препарат.
Главное
- Европейская комиссия одобрила QALSODY (tofersen) компании Biogen для лечения БАС.
- QALSODY стал первым препаратом, направленным на генетическую причину БАС.
- В исследовании VALOR участвовали 108 пациентов: 72 получали QALSODY, 36 — плацебо.
- Препарат не вызвал значимых изменений по шкале ALSFRS-R; решение основывалось на влиянии на биомаркеры нейродегенерации.
- Серьезные неврологические побочные эффекты отмечались у 7% участников, получавших QALSODY.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация