Дефицит декарбоксилазы ароматических аминокислот: первая терапия эладокагеном в России

Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .

Российская детская клиническая больница Минздрава России впервые в России провела генную терапию препаратом эладокаген экзупарвовек у шестилетнего ребёнка из Архангельской области с дефицитом декарбоксилазы ароматических аминокислот. Диагноз подтвердили в 2022 году. Препарат содержит копию здорового гена; его вводили микроинъекциями в мозг через специальную керамическую канюлю. Операция продолжалась пять часов, а введение микродозы занимало 32 минуты.

Эладокаген экзупарвовек стоит 2,5 млн евро и включён в перечень закупок фонда «Круг добра». Препарат перевозят при температуре -70 градусов, а после размораживания его можно хранить не более шести часов. Россия вошла в число шести государств, начавших применение препарата.

Главное

  • РДКБ Минздрава России впервые в стране применила эладокаген экзупарвовек при дефиците декарбоксилазы ароматических аминокислот.
  • Диагноз шестилетнему ребёнку из Архангельской области подтвердили в 2022 году.
  • Операция длилась пять часов, введение микродозы препарата занимало 32 минуты.
  • Стоимость эладокагена экзупарвовек составляет 2,5 млн евро; препарат включён в перечень закупок фонда «Круг добра».
  • Применение эладокагена экзупарвовек началось в России и ещё пяти странах.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.

Войти Регистрация