Синдром Дауна: CRISPR-Cas9 удалила лишнюю 21-ю хромосому в клетках
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
CRISPR-Cas9 позволила удалить лишнюю 21-ю хромосому из клеточных линий при синдроме Дауна, однако метод пока не предназначен для лечения людей. Исследование международной группы опубликовано в PNAS Nexus; эксперименты проводили in vitro на индуцированных плюрипотентных стволовых клетках и фибробластах кожи. Для повышения эффективности редактирования ученые подавляли естественные механизмы восстановления ДНК. После удаления лишней хромосомы клетки сохраняли по одной копии 21-й хромосомы от каждого родителя, а экспрессия генов и клеточные функции восстанавливались до нормального уровня. Технология пока может непреднамеренно изменять оставшиеся хромосомы. Исследователи продолжат повышать безопасность метода и адаптировать его для нейронов и глиальных клеток.
Главное
- CRISPR-Cas9 использовали для удаления лишней копии 21-й хромосомы в клетках при синдроме Дауна.
- Эксперименты in vitro проводили на индуцированных плюрипотентных стволовых клетках и фибробластах кожи.
- Для повышения эффективности редактирования ученые подавляли естественные механизмы восстановления ДНК.
- После удаления лишней хромосомы нормализовались экспрессия генов и клеточные функции.
- Метод пока не готов к применению у людей и может непреднамеренно изменять оставшиеся хромосомы.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация