Вутрисиран получил одобрение FDA при ATTR-кардиомиопатии
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) включило вутрисиран в число разрешенных средств для терапии наследственной и приобретенной транстиретиновой амилоидной кардиомиопатии (ATTR-кардиомиопатии). Вутрисиран — препарат малой интерферирующей РНК, подавляющий экспрессию гена транстиретина. Ранее его применяли при транстиретиновом амилоидозе с нейропатией; теперь это первое одобренное лекарство для лечения и этого заболевания, и ATTR-кардиомиопатии.
В исследовании HELIOS-B терапия вутрисираном за 36 месяцев уменьшила на 28 процентов риск смерти от всех причин и рецидивов сердечно-сосудистых событий. В двойном слепом рандомизированном плацебо-контролируемом исследовании препарат вводили подкожно по 25 миллиграмм каждые три месяца. Параллельно изучается лечение ATTR-кардиомиопатии с применением CRISPR-Cas9: соответствующая терапия проходит клинические испытания.
Главное
- FDA одобрило вутрисиран при наследственной и приобретенной ATTR-кардиомиопатии.
- Вутрисиран подавляет экспрессию гена транстиретина и применяется при транстиретиновом амилоидозе с нейропатией.
- В испытании HELIOS-B препарат снижал риск смерти от всех причин и рецидивов сердечно-сосудистых событий на 28 процентов за 36 месяцев.
- В испытании вутрисиран вводили подкожно по 25 миллиграмм каждые три месяца; исследования терапии ATTR-кардиомиопатии с CRISPR-Cas9 продолжаются.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация