Синдром Дауна: CRISPR-Cas9 удалил лишнюю 21-ю хромосому в клетках
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
В Университете Миэ команда ученых под руководством доктора Рётаро Хасидзумэ добилась удаления дополнительной 21-й хромосомы из клеток людей с синдромом Дауна с помощью технологии CRISPR-Cas9. Работа вышла в научном журнале PNAS. Эксперимент показал восстановление нормальной функции клеток с эффективностью до 37,5%; после редактирования у клеток нормализовались показатели экспрессии генов, темпы роста и антиоксидантная активность.
Метод пока не готов к применению в медицинской практике. К ограничениям относятся возможное случайное повреждение других хромосом и сохранение лишнего генетического материала в части клеток. Ученые отмечают, что технологию необходимо совершенствовать до проведения клинических испытаний на людях.
Главное
- Исследование по удалению лишней 21-й хромосомы в клетках людей с синдромом Дауна опубликовано в PNAS.
- Эффективность восстановления нормальной функции клеток достигла 37,5%.
- После редактирования нормализовались экспрессия генов, скорость роста и антиоксидантная активность клеток.
- Метод пока не готов к медицинскому применению из-за риска повреждения других хромосом и неполного удаления лишней генетической информации.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация