Буллезный эпидермолиз: формы, осложнения и генная терапия
Краткое изложение авторской публикации врача в сообществе «Врачи РФ» от .
Автор материала описывает буллезный эпидермолиз как группу редких наследственных заболеваний кожи, при которых пузыри и эрозии могут возникать даже после незначительного воздействия. Заболевание встречается у одного новорожденного на 50–100 000 и подразделяется на четыре формы; при тяжелом течении возможны рубцы, функциональные ограничения и плоскоклеточный рак кожи. По данным автора, к 55 годам рак диагностируется у 95% пациентов с дистрофическим буллезным эпидермолизом.
Автор отмечает, что в 2023 году FDA одобрило Беремаген Геперпавек — гель для местной генной терапии дистрофического буллезного эпидермолиза. В России 16 января 2025 года лечение начали первые 69 пациентов; по промежуточным данным после 10 месяцев терапии, у большинства участников программы ускорилось заживление ран и улучшилось качество жизни. Всего препарат планируют предоставить примерно 150 пациентам из 65 регионов.
Главное
- Автор указывает, что буллезный эпидермолиз встречается у одного новорожденного на 50–100 000.
- Автор выделяет четыре основные формы буллезного эпидермолиза: простую, пограничную, дистрофическую и синдром Киндлера.
- К 55 годам плоскоклеточный рак кожи диагностируется у 95% пациентов с дистрофическим буллезным эпидермолизом.
- В 2023 году FDA одобрило Беремаген Геперпавек для местной генной терапии.
- 16 января 2025 года терапию в России начали первые 69 пациентов; всего препарат планируют предоставить примерно 150 пациентам из 65 регионов.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация