Спинальная мышечная атрофия: результаты интратекальной генной терапии OAV101 IT
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
В исследовании III фазы STEER интратекальная генная терапия OAV101 IT улучшила двигательные показатели у пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) в возрасте от 2 до 17 лет. Испытание прошло в 29 клинических центрах 14 стран: 75 участников получили препарат, 51 — плацебо. До исследования пациенты не получали специфического лечения; участники могли сидеть без посторонней помощи, но не умели ходить самостоятельно.
Через 52 недели средний результат по Хаммерсмитской шкале двигательных функций (HFMSE) вырос на 2,39 балла в группе OAV101 IT и на 0,51 балла в контрольной группе; взвешенная разница средних составила 1,88 балла (p = 0,0074). Общая частота нежелательных явлений в группах не различалась. Предварительные результаты испытаний послужили основанием для решения FDA одобрить препарат для пациентов старше двух лет. На рынок препарат выйдет под названием «Итвисма»; результаты исследования опубликованы в Nature Medicine.
Главное
- В исследовании III фазы STEER участвовали пациенты со СМА от 2 до 17 лет из 14 стран.
- Через 52 недели показатель HFMSE вырос на 2,39 балла при OAV101 IT и на 0,51 балла при плацебо.
- Взвешенная разница средних результатов по HFMSE составила 1,88 балла (p = 0,0074).
- FDA одобрило препарат для пациентов старше двух лет на основании предварительных результатов испытаний.
- На рынок интратекальная генная терапия выйдет под названием «Итвисма».
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация