Болезнь Менкеса: FDA одобрило гистидинат меди для лечения
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
FDA одобрило гистидинат меди (Zycubo) — первый препарат для лечения болезни Менкеса. Препарат вводят подкожно и используют для заместительной терапии дефицита меди, связанного с дефектом АТФазы ATP7A.
Данные об эффективности и безопасности получили в ходе двух открытых нерандомизированных испытаний, в которых участвовали 66 пациентов; результаты сравнивали с данными о 17 детях, не участвовавших в испытаниях. Если терапию начинали в течение первых четырех недель жизни, риск смерти уменьшался на 78 процентов. Среди получивших лечение в этот период примерно половина прожила более шести лет, а отдельные пациенты — более 12 лет. Более позднее лечение также положительно влияло на выживаемость, тогда как никто из контрольной группы не дожил до шести лет. К наиболее частым побочным эффектам относились инфекции, дыхательные нарушения, местные реакции после инъекции, а также судорожные приступы, рвота и анемия. Во время терапии необходим регулярный контроль уровня меди из-за риска токсического накопления.
Главное
- FDA одобрило гистидинат меди (Zycubo) — первый препарат для лечения болезни Менкеса.
- Гистидинат меди вводят подкожно; препарат предназначен для заместительной терапии.
- В испытаниях участвовали 66 пациентов; исследования проводились открыто и без рандомизации.
- Начало лечения в первые четыре недели после рождения снижало риск смерти на 78 процентов.
- Во время терапии необходимо регулярно контролировать уровень меди из-за риска токсического накопления.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация