Бета-талассемия: генная терапия помогла пяти пациентам отказаться от переливаний
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
В первой фазе клинического исследования генная терапия помогла пяти пациентам с тяжелой бета-талассемией отказаться от переливаний эритроцитарной массы. Пациентам однократно ввели собственные CD34+ стволовые клетки, обработанные ex vivo редактором оснований: изменение BCL11A-связывающего мотива запустило выработку фетального гемоглобина F. Переливания прекратили через месяц.
Через три месяца средние уровни общего гемоглобина и гемоглобина F составляли 12,4 и 11,5 грамма на децилитр соответственно; общий гемоглобин оставался близким к нормальному в течение двух лет. Нейтропения, тромбоцитопения и анемия после процедуры разрешились; онкологических заболеваний и смертей не зарегистрировали. Результаты опубликованы в Nature; дальнейшие исследования должны охватить больше участников и более длительный период наблюдения.
Главное
- Пятерым пациентам с тяжелой бета-талассемией ввели собственные CD34+ клетки после ex vivo редактирования оснований.
- Переливания эритроцитарной массы прекратились через месяц после однократного введения клеток.
- Через три месяца средние уровни общего гемоглобина и гемоглобина F составили 12,4 и 11,5 грамма на децилитр.
- Нейтропения, тромбоцитопения и анемия разрешились; случаев онкологических заболеваний и смерти не зарегистрировали.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация