Casgevy при серповидноклеточной анемии и бета-талассемии одобрили с двух лет
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
FDA разрешило применять эксагамглоген аутотемцел (Casgevy) для лечения серповидноклеточной анемии и бета-талассемии у детей с двух лет. Ранее терапию на основе CRISPR-Cas назначали пациентам с 12 лет. Препарат показан при повторных вазоокклюзионных кризах на фоне серповидноклеточной анемии и при бета-талассемии с зависимостью от переливаний крови. Эксагамглоген аутотемцел выключает ген BCL11A, что способствует выработке фетального гемоглобина, способного выполнять функцию доставки кислорода.
FDA опиралось на предварительные данные двух продолжающихся испытаний третьей фазы — CLIMB SCD-151 и CLIMB THAL-141, проходящих в открытом формате без рандомизации. После однократного введения эксагамглогена аутотемцела ex vivo у участников нормализовался уровень гемоглобина; при серповидноклеточной анемии вазоокклюзионные кризы прекратились, а пациентам с бета-талассемией больше не требовались переливания крови. Производитель должен провести проспективные многоцентровые обсервационные исследования, чтобы уточнить долгосрочную безопасность терапии у новой группы пациентов.
Главное
- FDA разрешило применять эксагамглоген аутотемцел (Casgevy) у детей с двух лет.
- Препарат показан при серповидноклеточной анемии с повторными вазоокклюзионными кризами и трансфузионно-зависимой бета-талассемии.
- Решение основано на предварительных результатах испытаний третьей фазы CLIMB SCD-151 и CLIMB THAL-141.
- После однократной терапии ex vivo у участников нормализовался уровень гемоглобина.
- Производитель должен провести исследования для уточнения долгосрочной безопасности препарата у новой группы пациентов.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация