CTX310 при дислипидемии: эффект CRISPR-терапии через год
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
Годовое наблюдение за участниками испытаний фазы 1А показало, что эффект экспериментального препарата CTX310 на основе CRISPR-Cas9 сохранялся через год после однократного внутривенного введения. В открытое пилотное исследование вошли 15 взрослых с неконтролируемой гиперхолестеринемией, гипертриглицеридемией или смешанной дислипидемией, не поддававшейся лечению максимальными дозами гиполипидемических препаратов.
Максимальную дозу CTX310 — 0,8 миллиграмма на килограмм массы тела — получили четыре участника; через год уровень ANGPTL3 был ниже исходного в среднем на 78,6 процента, холестерина липопротеидов низкой плотности — на 52,5 процента, триглицеридов — на 47,8 процента. Два ранее описанных серьёзных нежелательных явления остались единственными; связанных с лечением серьёзных или тяжёлых явлений и повышения печёночных биомаркеров не зарегистрировали. Результаты опубликованы в The New England Journal of Medicine.
Главное
- В открытое исследование фазы 1А вошли 15 взрослых с неконтролируемой дислипидемией.
- Четыре участника получили максимальную дозу CTX310 — 0,8 миллиграмма на килограмм массы тела.
- Через год после инфузии уровень ANGPTL3 снизился в среднем на 78,6 процента.
- Через год холестерин липопротеидов низкой плотности снизился на 52,5 процента, а триглицериды — на 47,8 процента.
- Новых серьёзных нежелательных явлений и повышения печёночных биомаркеров не зарегистрировали.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация