CRISPR/Cas9 для точечной замены нуклеотидов испытали на мышах

Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .

Исследователи Института фундаментальных исследований в Южной Корее разработали вариант CRISPR/Cas9, способный заменить отдельный нуклеотид в ДНК. Для этого белок Cas9 соединили с цитидиндезаминазой: комплекс воздействует на одну цепь ДНК и превращает цитозин в тимин.

Технологию проверили на эмбрионах мышей с изменениями генов дистрофина или тирозиназы. После введения комплекса в оплодотворённые яйцеклетки у родившихся мышей в первом случае не вырабатывался дистрофин в мышечных клетках, а во втором появились альбиносы. Точечное редактирование может помочь в разработке методов терапии наследственных заболеваний, связанных с однонуклеотидными заменами. Результаты исследования опубликованы в журнале Nature Biotechnology.

Главное

  • Модифицированная система CRISPR/Cas9 заменяет цитозин на тимин и воздействует на одну цепь ДНК.
  • Комплекс для точечного редактирования создали, объединив Cas9 с цитидиндезаминазой.
  • Технологию испытали на эмбрионах мышей с изменениями генов дистрофина или тирозиназы.
  • Исследователи связывают метод с разработкой терапии наследственных болезней, вызванных однонуклеотидными заменами.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.

Войти Регистрация