Редактирование MYBPC3 в эмбрионах при гипертрофической кардиомиопатии
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
В 2017 году исследователи из США и Южной Кореи сообщили о редактировании мутации MYBPC3, связанной с гипертрофической кардиомиопатией, в человеческих эмбрионах с помощью CRISPR/Cas9. Нормальную версию гена удалось восстановить в 72% случаев. Эксперимент проводили на яйцеклетках, оплодотворённых сперматозоидами с мутацией, вызванной отсутствием четырёх пар нуклеотидов.
В исследованных эмбрионах учёные не выявили изменений в других участках ДНК и химеризации — сосуществования клеток с отредактированной и исходной версиями гена. Зародыши развивались нормально в течение нескольких дней, после чего эксперимент завершили по этическим соображениям. Возможность применять метод для устранения других опасных мутаций оставалась неясной.
Главное
- CRISPR/Cas9 использовали для коррекции мутации MYBPC3, связанной с гипертрофической кардиомиопатией.
- Нормальную версию MYBPC3 удалось восстановить в 72% случаев.
- В эксперименте не обнаружили изменений в других участках ДНК и химеризации.
- Эксперимент прекратили по этическим соображениям после нескольких дней наблюдения за развитием эмбрионов.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация