Редактирование генома эмбриона при мутации MYBPC3: результаты эксперимента
Краткое изложение интервью, опубликованного в сообществе «Врачи РФ» от .
В интервью директор центра эмбриональных клеток и генной терапии Орегонского университета Шухрат Миталипов рассказал об эксперименте по редактированию генома человеческих эмбрионов с мутацией MYBPC3, связанной с гипертрофической кардиомиопатией. По словам собеседника, CRYSPR — Cas9 разрезал ДНК рядом с дефектом, а клетки эмбриона в некоторых случаях использовали здоровую копию гена из яйцеклетки как образец для восстановления. После редактирования 75 процентов эмбрионов не имели мутации; без вмешательства ожидалось 50 процентов здоровых эмбрионов по законам наследования.
Миталипов предположил, что у яйцеклеток и ранних эмбрионов может действовать особый механизм репарации ДНК, принцип которого пока не установлен. Собеседник подчеркнул, что технология еще не готова для лечения наследственных заболеваний: исследователям предстоит изучить процесс восстановления ДНК и отдельно проверить множество вызывающих болезни мутаций.
Главное
- В эксперименте с мутацией MYBPC3, связанной с гипертрофической кардиомиопатией, применили CRYSPR — Cas9.
- По словам Миталипова, клетки эмбрионов использовали здоровую копию гена из яйцеклетки для восстановления ДНК.
- После редактирования 75 процентов эмбрионов не имели мутации; без вмешательства ожидалось 50 процентов здоровых эмбрионов.
- Миталипов отметил, что технология пока не готова к клиническому лечению наследственных заболеваний.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация