Болезнь Ниманна—Пика типа C1: результаты интратекального введения HPβCD
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
В открытом исследовании фазы 1–2а интратекальное введение 2-гидроксипропил-β-циклодекстрина (HPβCD) пациентам с болезнью Ниманна—Пика типа C1 сопровождалось более медленным ухудшением неврологических показателей, чем в ретроспективной контрольной группе. У 14 пациентов, получавших препарат ежемесячно, показатель NNSS увеличивался на 1,22 (СОС 0,34) единицы в год; у 21 пациента контрольной группы — на 2,92 (СОС 0,27) единицы в год (p=0,0002).
Ежемесячно HPβCD вводили в дозах 50–900 мг; ещё трое участников получали 200 или 400 мг раз в 2 недели. Связанных с введением препарата нежелательных явлений не зарегистрировали. У всех участников отмечалось снижение слуха на средних и высоких частотах, которое при использовании слуховых аппаратов не оказывало значимого влияния на повседневное общение. Авторы исследования указали, что результаты позволяют перейти к международным рандомизированным контролируемым исследованиям.
Главное
- Исследование интратекального HPβCD при болезни Ниманна—Пика типа C1 было открытым и проводилось в фазе 1–2а.
- У 14 пациентов на ежемесячном лечении NNSS увеличивался на 1,22 единицы в год против 2,92 в контрольной группе из 21 пациента (p=0,0002).
- Трое участников получали HPβCD в дозах 200 или 400 мг раз в 2 недели.
- У всех участников выявили снижение слуха на средних и высоких частотах; связанных с препаратом нежелательных явлений не зарегистрировали.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация