Синдром Хантера: геномное редактирование впервые применили в организме человека
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
В 2017 году американские ученые впервые применили геномное редактирование непосредственно в организме взрослого человека с синдромом Хантера. При этом наследственном заболевании не вырабатывается фермент идуронат-2-сульфатаза. Для терапии использовали нуклеазу с «цинковыми пальцами»: обезвреженные вирусные частицы доставили инструмент редактирования в клетки печени, где он должен был встроить рабочую копию гена фермента в участок гена альбумина. О результатах лечения планировали судить примерно через два месяца; для достаточной выработки фермента правильная копия должна была заработать хотя бы в 1% клеток печени. Среди возможных рисков назывались чрезмерная реакция иммунной системы на вирусные частицы и нежелательное влияние места встраивания гена. Эксперименты на животных дали положительные результаты.
Главное
- Геномное редактирование впервые применили непосредственно в организме взрослого пациента с синдромом Хантера.
- Инструмент редактирования доставили в клетки печени с помощью обезвреженных вирусных частиц.
- Для редактирования использовали нуклеазу с «цинковыми пальцами» и рабочую копию гена идуронат-2-сульфатазы.
- Для достаточной выработки фермента правильная копия должна была заработать хотя бы в 1% клеток печени.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация