Болезнь Хантингтона: Ionis-HTTRx прошёл первую фазу испытаний
Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .
Препарат Ionis-HTTRx для лечения болезни Хантингтона завершил первую фазу клинического исследования: у участников снизилась концентрация мутантного белка mHtt в спинномозговой жидкости. В исследовании участвовали 46 мужчин и женщин с ранней стадией заболевания из Великобритании, Германии и Канады. Три четверти участников получили четыре эпидуральные инъекции с интервалом в месяц, остальные — плацебо. Снижение mHtt отмечалось после первой инъекции и было выраженнее при большей дозе; побочных эффектов не наблюдали.
Численность группы не позволяла сделать окончательные выводы или перейти ко второй фазе испытаний. Швейцарская фармацевтическая компания Roche, спонсировавшая разработку, планировала начать более масштабное исследование. Публикация результатов в рецензируемом журнале ожидалась в 2018 году.
Главное
- В первой фазе исследования Ionis-HTTRx участвовали 46 человек с ранней стадией болезни Хантингтона.
- Три четверти участников получили четыре эпидуральные инъекции препарата с интервалом в месяц.
- После инъекций концентрация mHtt в спинномозговой жидкости снижалась; выраженность снижения зависела от дозы.
- Roche планировала более масштабное исследование, поскольку данных первой фазы было недостаточно для окончательных выводов.
Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.
Войти Регистрация