Боковой амиотрофический склероз у мышей: CRISPR/Cas9 увеличила выживаемость

Краткое изложение публикации в сообществе «Врачи РФ» от .

В эксперименте на мышах с моделью бокового амиотрофического склероза CRISPR/Cas9 задержала появление симптомов и увеличила среднюю продолжительность жизни на 28–30 дней. Новорожденным животным ввели комплекс Cas9 и направляющую РНК, нацеленные на мутантный ген hSOD1.

У обработанных мышей начало болезни наступило на 33 дня позже, чем у контрольных животных; также у них обнаружили на 50 процентов больше моторных нейронов. Количество мутантного белка снизилось втрое в поясничном и в 2,5 раза в грудном отделе спинного мозга, но значимого изменения в шейном отделе не выявили. После появления симптомов болезнь прогрессировала с одинаковой скоростью в обеих группах.

Главное

  • У мышей, получивших CRISPR/Cas9, начало болезни наступило на 33 дня позже, чем у контрольных животных.
  • Средняя продолжительность жизни обработанных мышей увеличилась на 28–30 дней.
  • У обработанных мышей выявили на 50 процентов больше моторных нейронов, чем в контрольной группе.
  • Количество мутантного белка снизилось втрое в поясничном и в 2,5 раза в грудном отделе спинного мозга.

Подготовлено автоматически с помощью ИИ, возможны неточности. Полный просмотр материала доступен только для медицинских специалистов с высшим медицинским образованием.

Войти Регистрация